苗建亭博客分享 http://blog.sciencenet.cn/u/miaojt 西安大兴医院脑科医院院长、主任医师、教授。

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[转载]延缓阿尔茨海默病病程进展的新药在中国上市

已有 611 次阅读 2024-9-5 09:33 |系统分类:观点评述|文章来源:转载

2024年6月26日,备受瞩目的阿尔茨海默病(AD)靶向治疗新药仑卡奈单抗(Lecanemab)正式在国家神经疾病医学中心——复旦大学附属华山医院落地首次开方。

首批6名在华山医院确诊AD早期的患者将接受周期为18个月的治疗,每个月输注两次仑卡奈单抗。这一进展标志着我国在AD精准治疗领域进入了一个新的阶段,预示着更高效、更个性化的治疗方案将惠及更多AD早期人群。

我国是全球AD患病人数最多的国家之一,根据《2022年中国阿尔茨海默病报告》统计,我国60岁及以上人群中轻度认知障碍有3877万,痴呆患者约1507万,其中AD源性轻度认知障碍患者达1300万,AD痴呆患者达983万。

仑卡奈单抗是20年来全球首个获美国食品药品监督管理局(FDA)完全批准的AD新药,属于抗β样淀粉蛋白(Aβ)药物,通过清除大脑中的有毒Aβ蛋白,逆转AD的病理进展,延缓临床进程。

2024年1月9日,仑卡奈单抗获我国国家药监局批准,目前全球共有4个国家批准该药上市。

根据国际指南临床分期,AD的病程可分为3个时期:临床前期、轻度认知障碍期和痴呆期(包括早、中、晚期)。仑卡奈单抗目前临床的适应症是AD早期患者,主要包括AD源性轻度认知障碍患者和AD痴呆早期患者。

华山医院神经内科认知障碍亚专科负责人郁金泰主任医师指出,评估患者是否适合用仑卡奈单抗需经过以下四步:1.患者有认知下降症状,并通过神经心理评估确定是早期患者;2.病史、体格检查、血液和头颅磁共振(MRI)检测提示认知障碍可能是AD引起的,并排除其它禁忌症;3.通过脑正电子发射计算机断层显像(PET-CT)或脑脊液检测确诊AD;4. APOE基因型检测评估副作用风险。

2024年6月26日,备受瞩目的阿尔茨海默病(AD)靶向治疗新药仑卡奈单抗(Lecanemab)正式在国家神经疾病医学中心——复旦大学附属华山医院落地首次开方。

首批6名在华山医院确诊AD早期的患者将接受周期为18个月的治疗,每个月输注两次仑卡奈单抗。这一进展标志着我国在AD精准治疗领域进入了一个新的阶段,预示着更高效、更个性化的治疗方案将惠及更多AD早期人群。

我国是全球AD患病人数最多的国家之一,根据《2022年中国阿尔茨海默病报告》统计,我国60岁及以上人群中轻度认知障碍有3877万,痴呆患者约1507万,其中AD源性轻度认知障碍患者达1300万,AD痴呆患者达983万。

仑卡奈单抗是20年来全球首个获美国食品药品监督管理局(FDA)完全批准的AD新药,属于抗β样淀粉蛋白(Aβ)药物,通过清除大脑中的有毒Aβ蛋白,逆转AD的病理进展,延缓临床进程。

2024年1月9日,仑卡奈单抗获我国国家药监局批准,目前全球共有4个国家批准该药上市。

根据国际指南临床分期,AD的病程可分为3个时期:临床前期、轻度认知障碍期和痴呆期(包括早、中、晚期)。仑卡奈单抗目前临床的适应症是AD早期患者,主要包括AD源性轻度认知障碍患者和AD痴呆早期患者。

华山医院神经内科认知障碍亚专科负责人郁金泰主任医师指出,评估患者是否适合用仑卡奈单抗需经过以下四步:1.患者有认知下降症状,并通过神经心理评估确定是早期患者;2.病史、体格检查、血液和头颅磁共振(MRI)检测提示认知障碍可能是AD引起的,并排除其它禁忌症;3.通过脑正电子发射计算机断层显像(PET-CT)或脑脊液检测确诊AD;4. APOE基因型检测评估副作用风险。

阿尔茨海默病发病机制不明晰

AD病因复杂,发病机制尚不完全清楚,但“淀粉样蛋白瀑布级联假说”是目前最被科学界认可的主流假说。

该假说认为,由于Aβ淀粉样蛋白的过多生成或不及时清除,导致可溶性Aβ寡聚体和不可溶的淀粉样蛋白沉积在大脑中形成淀粉样蛋白斑块,进而导致tau蛋白病理扩展,最终导致神经元功能失常和死亡。

基于这一假说,Aβ靶向疗法的核心是将大脑中的Aβ水平降低到非致病水平,从而带来临床获益。近些年来包括仑卡奈、多奈单抗(Donanemab)等多个Aβ新型靶向生物制剂临床试验取得成功进一步证实了“淀粉样蛋白瀑布级联假说”的正确性,并为AD治疗领域带来了突破性进展。

2022年底发布于《新英格兰医学杂志》的仑卡奈单抗III期临床试验数据显示,用药18个月时,仑卡奈单抗用药组患者认知和记忆功能下降速度较安慰剂组减缓了27%。

2023年4月发布于《神经病学和治疗》的模拟模型评估数据则显示,联合使用仑卡奈单抗和胆碱酯酶抑制剂治疗,能使AD患者的病情进展平均延迟2到3年。

随着仑卡奈单抗投入使用,华山医院认知障碍团队还将开启一项新的临床研究,探讨联合使用β淀粉样蛋白抗体药物和改善症状药物的“标本兼治”效果。

药物安全性、医疗开销和疗效间的收益风险比、卫生经济学效益是各国监管部门批准AD新药前的重点议题。ARIA(淀粉样蛋白相关影像异常)是目前Aβ抗体药物普遍存在的副作用,可能导致脑水肿(ARIA-E)、脑出血(ARIA-H)等不良反应。Ⅲ期临床试验数据显示,仑卡奈单抗的ARIA-E发生率为12.6%,有症状的ARIA-E发生率为2.8%,ARIA-H发生率是17.3%。因此,患者治疗后需定期进行MRI检查,以实时监测ARIA的风险。

澎湃新闻首席记者 陈斯斯



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