我参加了ISPOR第18届欧洲年会（2015年11月7 – 11日在米兰举行）。ISPOR每年在欧洲和北美各举办一次年会，每两年分别在亚太和拉美举行一次地区年会。其中欧洲年会的规模最大，今年共有超过5000名代表参加，共展示了超过2450幅学术海报，举办了近100个大会演讲、专题研讨、研究报告，以及超过30个会前培训课程等。

欧洲年会的参加者众多，覆盖的议题非常广，因此很难归纳出一个明确的会议主题来，但是，根据对会议的主题报告会、专题研讨以及学术海报的观察，我注意到几个趋势：

监管政策鼓励RWE

这几年来“实效证据”（Real-World Evidence，我看到RWE通常被译成“真实世界的证据”，觉得不是很好的翻译，建议采用“实效证据”，与此相关的Real-World Data可翻译成“实效数据”）发展很快，药品监管部门和卫生技术评估部门的政策将对“实效证据”起推动作用。近年来欧洲药监局（EMA）采用推广“自适性路径”（Adaptive Pathway，这是另一个可供讨论的翻译）的概念，即在药品审批时，采取多个步骤分布进行，先根据随机临床试验（RCT）结果进行初评，如初评结果较好，则允许药品先在较小规模的患者群中使用，可以采用限定患者群，或是限定有开药权的医生或医疗机构等办法。与此同时开始搜集实效证据，其结果可用来对初评结论进行修改，也可以用在卫生技术评估上。

东欧国家HTA系统

在卫生技术评估上，东欧国家正在逐步建立自己的系统。近年来的ISPOR欧洲年会上，东欧国家HTA的讲座和海报越来越多。今年在米兰海报规模最大的似乎是匈牙利。这些地区的HTA基础薄弱，市场准入缺乏规范，支付系统不健全，1990年代社会转型后政府在医疗上投入较少。建立一个有效的HTA制度，对这些地区来说，是一个漫长而充满挑战的过程，例如罗马尼亚为建立一个初步的HTA规范就用了约20年时间。罗马尼亚HTA采用的是一个综合评分的体系，参考周围国家的HTA结果，比如药品如果已被法国和德国定为疗效有提高，各给15分，英国NICE推荐，给15份；厂商提供本地数据，给45分，等等。对HTA评估能力薄弱的地区，是一个简单粗暴但是比较实际的办法。关注东欧的发展，既可以学习借鉴，也可以为进入这个市场做好准备。

关注罕见病

近年来ISPOR年会对罕见病和孤儿药的关注，反映在有关罕见病的专题研讨和学术海报数量的增加。对罕见病的研究，目前大部分集中在如何制定特殊的市场准入政策和HTA过程、如何进行成本效益和生活质量研究上，对特定罕见病的卫生经济学研究还比较少。到底该如何对待孤儿药的高成本，目前并不共识。在我去听的一场研讨上，NICE卫生技术评介中心技术评估部主任Meindert Boysen表示，真正的罕见病，以欧洲国家的平均人口数量，大概每个国家都没有多少个患者，用他的话说，“所有人”，包括医生、患者代表、支付方、厂商“一个屋子就都坐下了，完全可以坐在一起，直到商讨出一个方案来”。

仿制药

近年来，对仿制药的卫生经济学研究逐渐增多，但在总体上依然占研讨内容和海报的很低比率。本次年会有近20幅有关仿制药的学术海报，与去年相似。相关研究基本上有两大类型：第一是在特定疾病上，比较原研药与仿制药的成本效益比；第二是对使用仿制药政策的研究，包括仿制药的参考定价机制、医师对仿制药使用的态度等。