首款TCR-T细胞疗法获批上市。afami-cel是第一种用于实体瘤的基因工程细胞疗法。日前，FDA已经批准afami-cel （afamitresgene autoleucel，Adaptimmune LLC）用于治疗晚期滑膜肉瘤。afami-cel专门用于治疗患有不可切除或转移性滑膜肉瘤的成人患者；这些患者曾接受过化疗无效；可以表达几类人白细胞相关抗原（HLA）；经FDA授权的配套检测，证明患者肿瘤表达黑色素瘤相关抗原A4（MAGE-A4）（MAGE-A4是一种在滑膜肉瘤中高度表达的细胞膜蛋白）。 

滑膜肉瘤做为一种罕见的癌症，在美国每年约有1000人患此病。恶性细胞在软组织中发展并形成肿瘤，通常发生在四肢部位。患有转移性滑膜肉瘤的成年人，除了面对癌症扩散或复发的风险外，往往还面对有限的治疗选择。目前批准的TCR-T细胞疗法afami-cel为这种罕见的致命性疾病患者提供了安全和有效治疗选择。T细胞受体TCR-T疗法与嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法类似，都是通过基因修饰的方法，改变和提升患者T细胞对癌细胞的识别能力来对抗癌症。CAR-T疗法是通过插入一种人工受体来靶向癌细胞上的特定表面抗原；而TCR-T疗法则改变现有T细胞的受体，来识别癌细胞表面的一系列抗原--是一种很有希望的靶向实体瘤的策略。 

afami-cel加速获批的依据是SPEARHEAD-1疗法的2期试验，44名滑膜肉瘤患者接受了该疗法的单次输注。该试验共招募52例患者，但有8例患者未能成功接受治疗，其中3例死亡，1例退出。根据 FDA 的报告，治疗总反应率为 43.2%，中位数反应时间为 4.9 周。中位数应答持续时间为6个月（95% CI，4.6个月至未达到）。在有反应的患者中，39%的反应持续时间为12个月或更长。afami-cel的一次性治疗有可能延长患者的生存时间，也能让有疗效反应的患者不再接受化疗。尽管afami-cel为没有其他有效疗法的滑膜肉瘤患者，带来了希望。但是首款获批的TCR-T疗法的疗效还是很有限，给人们所预期的印象并不深刻，TCR-T技术仍需要不断加以研究和改进。

afami-cel治疗的最常见临床不良反应可能发生在20%的患者身上，包括细胞因子释放综合征、恶心、呕吐、疲劳、感染、发热、便秘、呼吸困难、心动过速、低血压、腹泻和水肿等；最常见的3级或4级实验室异常至少发生在20%患者的治疗过程中，其中包括：淋巴细胞计数、中性粒细胞计数、白细胞计数、红细胞和血小板计数减少等。 

       推荐输入剂量为 2.68x10⁹ 至 10x10⁹ 的MAGE-A4 TCR受体阳性的TCR-T细胞。FDA通知规定治疗中不要使用白细胞滤过网或预防性全身皮质醇激素治疗。这种一次性TCR-T细胞疗法的上市价格为 72.7 万美元。