一项治疗卵巢癌的药物临床试验显示，该药物 （ONX-0801）对卵巢癌有的明显疗效。这项小样本I期临床试验，是在伦敦癌症研究所进行的，一共选择了15例卵巢癌患者。治疗后，有7名患者（47%）的肿瘤体积明显缩小。若按患者α-叶酸受体（FRα）阳性分类，7/10例（70%）的阳性患者对治疗产生明显疗效反应。这些晚期卵巢癌的患者中，一些人对标准治疗已经无效。这些临床结果显示ONX-0801可能是非常有发展前途的实验药物。通常早期开发阶段的药物很难有如此明显清晰的疗效。

    ONX-0801（BGC 945）是针对卵巢癌的实验药物。是ɑ-叶酸受体介导的胸苷酸合成酶抑制剂。ONX-0801最初是由BTG公司和英国癌症研究所开发的实验药物，以后授权给Onyx制药公司进行临床开发。ONX-0801的药理设计是选择性地针对某些特定癌症组织，尤其是卵巢癌的某些亚型，因为这类癌症细胞膜高度表达一种α-叶酸受体（FRα）酶，能主动将ONX-0801运输进入细胞内。而在其他绝大多数细胞中，这种α-叶酸受体（FRα）酶表达很低，因此ONX-0801就很难进入到细胞内。这导致药物只能选择性地积聚在卵巢癌的肿瘤组织中，而健康组织细胞只暴露于极低浓度的药物中。一旦ONX-0801进入癌细胞，药物阻断一种被称为胸苷酸合成酶的分子，从而使细胞的DNA结构发生致命损害，最终导致癌细胞死亡。

治疗过程中，患者除了肿瘤缩小之外，还发现这种药物不会产生典型的化疗副作用，如脱发、神经损伤和感染等。 研究人员认为这是由于该药物针对叶酸受体所具有的特异性所致。这种特殊药物的优点在于它只是针对癌细胞，因此副作用很少。目前，更大样本的临床试验将很快开始。相应的检测方法也在建立，可以用来挑选那些有可能对这种药物敏感的患者，使得治疗更具有潜在的疗效作用，并且保证那些不敏感患者能去接受其他的替代治疗

在女性癌症中，卵巢癌是高死亡率的癌症之一，只有10%至15%的卵巢癌患者能够得到成功的治疗，在剩下的大部分患者中，癌症对常规治疗的疗效反应很低，最终，大多数患者的病情都难免的向进一步恶化和终晚期发展。