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基因治疗研究国内科研人员尚在读写“综述文献”阶段

已有 3601 次阅读 2012-10-25 08:57 |个人分类:基因组学|系统分类:观点评述| 基因, blank, 艾滋病, 治疗, Therapy

基因治疗研究国内科研人员尚在读写“综述文献”阶段。目前，真正的原始研究成果极少。

基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

基因治疗的历史沿革

　　（1）1962年Szybalski等人类DNA去转化人类细胞，发现Ca2﹢有刺激DNA转入细胞的作用，为人工转移遗传物质迈出第一步。

　　（2）1967年Nirenberg提出遗传工程空用于人类基因治疗。

　　（3）1968年Burnett等用DEAE协同转移的方法将病毒导入培养细胞。

　　（4）1972年Grahant等对磷酸钙介导的DNA转移过程进行了详细的研究，使这一技术得到普遍的接受和应用。

　　（5）70年代初Graessman和Dicumak奠定了用显微注射法转移基因。

　　（6）1973年美国科学家和几名医生在德国进行了首次基因治疗实验。病人是一对体内缺乏一种稀有酶的姐妹研究人员将一种携带有可使病人本身的酶分泌恢复正常的的病毒-肖普化乳头瘤病毒注入患者体内。实验无疗效也无副作用。

　　（7）1980年美国医生对两名严重地中海贫血患者进行基因治疗，但也未能获得成功。

　　（8）1988年美国国家卫生研究院重组DNA咨询委员会首次批准将标记基因导入肿瘤浸润淋巴细胞的实施方案。其结果对病人无害作用。基因治疗逐渐解禁。

　　（9）1990年9月研究人员把线杆脱氢酶基因转入患者体内，其症状明显缓解，治疗获得成功。

　　（10）在1991年中国复旦大学的研究人员进行了“成纤维残暴基因治疗血友病B”项目，此外还开展了针对肿瘤和血液病的基因治疗。

　　（11）截至2005年7月，全世界已获准的基因治疗临床实验方案达1076项，其中，66%是针对癌症的治疗。

肿瘤的基因治疗

　　艾滋病的基因治疗

　　遗传病的基因治疗

　　基因治疗研究一般要符合下列要求

　　①为已明确了的单基因缺陷疾病；

　　②仅限于体细胞；

　　③靶细胞的亲缘性和可操作性等；

　　④有明显疗效和无或低危害性等；

　　⑤表达水平稳定时程长；

　　⑥必须有动物实验基础。

　　人类细胞基因治疗的临床实验已经开始。进行基因治疗必须具备下列条件：

　　①选择适当的疾病，并对其发病机理及相应基因的结构功能了解清楚；

　　②纠正该病的基因已被克隆，并了解该基因表达与调控的机制与条件；

　　③该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达；

　　④具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型。

　　已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。

全部年份基因治疗的热门被引文章

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序号	文献名称	作者	文献来源	发表时间	被引频次
1	树突状细胞的基础与临床研究新进展	曹雪涛	中国免疫学杂志	1998-05-20	172
2	抗肿瘤药物的研究新进展	丁健	中国新药杂志	2000-03-30	149
3	创伤性颅脑损伤治疗新进展	李小勇,王忠诚	中华神经外科杂志	1999-01-30	123
4	第七届全国胰腺外科学术研讨会纪要	张太平	中华外科杂志	1999-03-22	105
5	survivin基因在非小细胞肺癌中的表达及与P53、c-myc、k-ras蛋白表达的关系	王孝养,陈仕新,张珍祥,吕嘉春,方慧娟,熊维宁	中华结核和呼吸杂志	2001-06-12	104
6	人溶菌酶基因治疗奶牛乳腺炎的初步研究	孙怀昌,于锋,苏建华,吴春华,张泉,李国才	畜牧兽医学报	2004-03-23	89
7	RNA干涉的最新研究进展	吴元明,陈苏民	中国生物化学与分子生物学报	2003-08-15	78
8	微胶囊及其在生物医学领域的应用	刘袖洞,何洋,刘群,雄鹰,付颖丽,马小军,虞星炬,袁权	科学通报	2000-12-15	78
9	甲状腺外科的进展与热点问题	王深明	中国实用外科杂志	2003-03-20	77
10	深入开展胶质瘤综合治疗及其基础研究	张纪	中华神经外科杂志	2003-01-30	77

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