表观遗传药物研发的现状与挑战

江芮¹  吕柯孬²  潘学峰^1,2,3 崔新霞³  申世刚³  丁良¹

（1.河北大学 医学院， 保定 071000；2. 北京理工大学 生命学院，北京 100081；3. 河北大学 化学与环境学院，保定 071000）

摘  要：表观遗传修饰不影响DNA序列，却可通过DNA甲基化/去甲基化、多种类型组蛋白可逆修饰以及非编码RNA分子影响染色质活性状态，影响DNA遗传信息的表达。基于表观遗传机制的药物旨在通过人为干预疾病状态下染色质表观遗传修饰状态，以矫正疾病关联基因的表达，实现疾病预防和治疗。本文围绕DNA甲基转移酶抑制剂、组蛋白修饰酶抑制剂和siRNA等在内的表观遗传药物的研发现状进行了系统的总结，并对相关研发和产业化过程中所遇到的问题进行了系统的梳理和较为深入的讨论，旨为促进国内表观遗传药物的研发和相关生物技术产业化发展。

关键词：表观遗传药物；DNA甲基化抑制剂；组蛋白修饰抑制剂；siRNA

收稿日期：2019-01-27

基金项目：河北省医学科学研究重点课题（20160051）,京津冀新药研制协同创新计划项目和保定市莲池区科技局重点项目（15J04），北京市自然科学基金（5132014）

《生物技术通报》，2019，接收发表