CRISPR先驱者荣获2015生命科学突破奖

诸平

         据《科学家》（The Scientist）网站2014年11月18日报道，2015生命科学突破奖，被CRISPR的先驱者荣获。下面的3人照片从左到右依次是艾曼纽·卡彭特（Emmanuelle Charpentier）、詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）以及维克托·安布罗斯（Victor Ambros）。

Alim-Louis Benabid en 2013

Gary Ruvkun

    2015年生命科学突破奖确认了六位科学家，艾曼纽·卡彭特（Emmanuelle Charpentier）、詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）、维克托·安布罗斯（Victor Ambros）、阿里姆·路易斯·本纳比德（Alim Louis Benabid）、加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun）以及C. 戴维·阿里斯（C. David Allis），其成就在于基因编辑、基因调控和帕金森氏症治疗方面的突出贡献。300万美元的奖项是由一群包括俄罗斯企业家尤里·米尔纳（Yuri Milner）及其夫人茱莉雅·米尔纳（Julia Milner）、脸书（Facebook）的创办人马克•扎克伯格(Mark Zuckerberg)及其夫人普莉希拉·陈（Priscilla Chan）、谷歌公司的创始人谢尔盖•布林(Sergey Brin) 和安妮·沃西基（Anne Wojcicki）, 马云夫妇（Jack Ma and Cathy Zhang）等科技亿万富翁提供的。该奖项于2014年11月9日在美国加利福尼亚的山景城举行了电视授奖仪式。由亿万富翁企业家共同设立的“科学突破奖”旨在奖励在生命科学等领域取得重要成就的科学家，给他们提供更自由和更多的机会，帮助他们取得更大的成就。每年的获得者将加入评选委员会，参与下一届获奖者的评选。

自2013年这一奖项首次颁发以来，已有多位科学家荣获了巨额奖金，最新的突破奖在物理学和生命科学外还增加了数学奖项，尤里·米尔纳本人表示我们的世界总是围绕体育和娱乐名人转。但科学名人可能进入不了前200或300名，这种排名结果与其贡献相比，极不对称。

本次生命科学突破奖获得者，德国亥姆霍兹感染研究中心（HelmholtzCenter for Infection Research in Germany）和瑞典于默奥大学（Umeå University in Sweden）的艾曼纽·卡彭特（Emmanuelle Charpentier）及美国加州大学伯克利分校（University of California, Berkeley）詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna），因为他们发现了CRISPR的细节而获奖, CRISPR是一种被广泛应用于基因工程的细菌抗病毒系统。另外还有法国约瑟夫·傅里叶大学（Joseph Fourier University in France）的神经外科医生阿里姆·路易斯·本纳比德，是因为将深层脑部刺激术（deep-brain stimulation）作为帕金森症一种治疗方法而获奖；而美国麻省大学医学院（University of  Massachusetts Medical School）的维克托·安布罗斯（VictorAmbros）和美国哈佛医学院（Harvard Medical School）的加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun）是因为他们对miRNAs（microRNAs）调控基因研究的突出贡献而获奖。美国洛克菲勒大学（Rockefeller University）的C.戴维·阿里斯（C. David Allis）获奖原因，是因为特别在表观遗传学（epigenetics）、组蛋白（histone proteins）的共价修饰蛋白对基因调控和疾病有广泛影响方面的研究。

詹妮弗·杜德纳告诉《卫报》（The Guardian）说，她得到获奖的信息，使她“激动和震惊,同时也非常兴奋。我们的研究成果是在2012年发表了的，但是谁也没有预料到，它竟然会有如此的变革力。”CRISPR-Cas9系统已经被证明是一种强大的研究工具,并显示有望作为一种基因治疗的方法，治疗囊肿性纤维化（cystic fibrosis）和血液疾病（blood disorders）。

洛克菲勒大学的C.戴维·阿里斯（C. David Allis）告诉《卫报》说：“当你决定追求生命科学领域一个非常基本的问题如基因调控时,对于得到一个引人注目的突破奖从来就不抱任何希望。它显示了将科学研究作为一种事业是多么美妙绝伦。”这种精神境界是何等的高尚和值得可敬，与那些魂牵梦绕，无时无刻不再想如何快步直奔领奖台的唯利是图者相比较，可以说有天壤之别！科学研究的真谛是探索未知，而不是获得何种奖项。更多阿里斯的信息请浏览（NASprofile.pdf）。

CRISPR基因组编程技术是近两年兴起的一种新技术，2013年，两篇Science新闻开创了CRISPR基因组编辑技术的新时代，随后生命科学界刮起了CRISPR风暴，迄今为止CRISPR方法已迅速席卷了整个动物王国，成为DNA突变和编辑的一种重要技术。CRISPR全称为clustered regularly interspersed short palindromic repeats，是源于细菌及古细菌中的一种后天免疫系统，它可利用靶位点特异性的RNA指导Cas蛋白对靶位点序列进行修饰。直到今年，科学家们才开始利用这一系统在活体动物基因组中生成靶向突变，删除原有的基因或插入新基因。对于这一技术詹妮弗·杜德纳表示，“修改生物体基因特定部分的能力，对于增加我们对生物体的认知是必不可少的。这是该领域的一种巨大跨越，因为它意味着基本上任何人都能够使用这种基因编辑或者重新编写的技术带给哺乳动物基因变化。”

        与过去数十年里进行基因工程的其它任何方法相比，CRISPR技术的优点就在于它使用的是单一的酶。这种酶不需要改变你设定目标的每一个点，你只需要使用一个不同的RNA副本对它进行重新编辑，这很容易设计和实现。生命科学突破奖获得者中有几位科学家则分别是在遗传学，RNAi等领域的突出贡献而获奖，如哈佛医学院遗传学教授加里·鲁夫昆就是一位微小RNA(miRNA)研究领域的著名科学家，他曾发现了首例微小RNA：lin-4通过与目标信使RNA不完全碱基配对，来调控这些目标的翻译的机制，并发现了第二个微小RNA——let-7，以及它在动物（包括人类）系统发育中如何保护的。2008年获拉斯克基础医学奖（Albert Lasker Basic Medical Research Award）。miRNA是一类非编码小RNA，其长度为19到25个核苷酸，在真核生物的多种发育和生理过程中发挥着重要的调节作用。加里·鲁夫昆等人就曾通过分析比较了86个不同真核基因组序列，分析了小RNA辅助因子的系统发生谱，并指出，在RNA剪接和小RNA介导的基因沉默之间存在密切关联。

The 2015 Breakthrough Prizes in Life Sciences

The Breakthrough Prize in Life Sciences honors transformative advances toward understanding living systems and extending human life, with one prize dedicated to work that contributes to the understanding of Parkinson’s disease.

Alim Louis Benabid, Joseph Fourier University, for the discovery and pioneering work on the development of high-frequency deep brain stimulation (DBS), which has revolutionized the treatment of Parkinson’s disease.

C. David Allis, The Rockefeller University, for the discovery of covalent modifications of histone proteins and their critical roles in the regulation of gene expression and chromatin organization, advancing the understanding of diseases ranging from birth defects to cancer.

Victor Ambros, University of Massachusetts Medical School, and Gary Ruvkun, Massachusetts General Hospital and Harvard Medical School, for the discovery of a new world of genetic regulation by microRNAs, a class of tiny RNA molecules that inhibit translation or destabilize complementary mRNA targets. Each received a $3 million award.

Jennifer Doudna, University of California, Berkeley, Howard Hughes Medical Institute and Lawrence Berkeley National Laboratory, and Emmanuelle Charpentier, Helmholtz Center for Infection Research and Umeå University, for harnessing an ancient mechanism of bacterial immunity into a powerful and general technology for editing genomes, with wide-ranging implications across biology and medicine. Each received a $3 million award.

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