临床研究在医学创新中大有可为

文 | 贺飞（北京大学）

     人类大多数医疗问题有着复杂性和可变性，使得临床研究成为十分重要的创新引擎。除了发现新的治疗手段外，临床研究在发展生物学基础知识也十分重要。临床科学家有独特的机会就近观察病人，研究生物活体，发现治疗线索。事实上，科学方法应用在医学创新中是相对较近的事。在医学史的绝大多数时段，甚至在医学职业正式发展之前，医院而非实验室，是重大医学创新的主要产生之地。历史上将现代科学方法最早引入医学研究的是19世纪的巴黎医院,是在外科医生Claude Bernard指导下完成的，他的著名格言是“首先去医院”。临床研究范式是战后医疗政策的主流，特别是在美国，一段时间工作在学术医疗中心（AMC）的临床医生充当了科研和医学创新的先锋，这一阶段被称为“临床研究的黄金时期”，正是工作在临床研究一线的科学家发展了前所未有的治疗和有利于健康的技术，诞生了许多诺奖级成果。

“实验台”和“病床”是代表着两种不同的研究范式，两种不同的发现逻辑，两种不同的工作文化，两种不同的解决问题的办法。临床和基础科学家承继着不同的认知文化，优先度明显不同，有时甚至相互冲突，例如大数据对案例；模型对观察；理论对感知；基因还是患者，形成了鲜明的对比。临床科学家的工作方式决定了他将专注于研究具体的、有时甚至是紧急的过程，研究身体的功能。

临床研究坚持基于医学教育、与活体患者的互动和研究相结合的发现逻辑。基础科学家也利用临床数据，但他们的疾病模型和数据是从整个有机体的背景中提取出来的，而临床医生则相反，使用“自然发生的疾病模型”，例如在人体中表达的病理状态，并利用来自活体组织的观察数据。因此，组建临床科学家团队，将临床医生、基础科学家、患者、支撑人员以及最先进的技术和实验室设施聚集在一起，进行跨学科合作，共同致力于医疗实践和科学研究，必将有效地推动医学创新。

随着包括分子方法、组学技术等基础科学的快速发展，数字技术处理和数据分析急剧增长，高效的工具、技术和诊断不断产生，医学研究自上个世纪70年代以来，发生了重大转型。越来越多的研究人员在团队中工作，通过跨学科的方法加速研究进程，并通过开放访问工具、数据库和技术提升能力。临床研究在医学创新中承担着十分重要的角色，它通过对疾病的起因进行基本的发现，并将这些知识转化为新的治疗方法，并证明它切实能改善人类健康。

组建由临床科学家领导的团队，进一步推动临床和基础研究的整合，鼓励跨学科团队建设，凝练高水平临床科学问题，并致力于解决这些问题，必将推动医学创新, 从未最终推动知识进步。

（本文根据2019年1月15下午在北医三院Y教授临床科学家计划启动仪式上的发言整理，内容有删节和补充。）