最近，一种新CAR-T免疫细胞治疗（idecabtegene vicleucel，ide-cel）完成了针对难治性和复发的多发性骨髓瘤的II期临床试验治疗，结果显示，可使常规治疗后复发多次的多发性骨髓瘤患者的预期长期缓解时间延长三倍以上。 

这项II期临床试验总共有128例多发性骨髓瘤病例；患者来自21个医疗中心（USA 9； Canada 1；Europe 10）。患者年龄≥18岁，以前曾分别接受过三类主要治疗方案。患者平均接受了先前抗骨髓瘤治疗的中位数6个疗程，其中120例接受过干细胞移植。中位随访时间为13.3个月。

CAR-T细胞基因修饰的嵌合抗体受体，针对的靶向抗原为B细胞成熟抗原（B-cell maturation antigen，BCMA）分子，BCMA抗原仅在浆细胞和骨髓瘤细胞表面表达。ide-cel CAR-T细胞输入是在2周的住院期间进行的。患者分别接受了150×10⁶至450×10⁶ CAR阳性（CAR ⁺）T细胞的分组剂量。试验设计的初步终点是对治疗整体反应的评估（患者对治疗产生部分效果或病情改善）；关键的次级终点是，治疗获得完全反应或更好（基本上完全缓解或严格标准的完全缓解）。 

ide-cel CAR-T治疗结果明显好过那些接受其它疗法的同类别复发和难治性骨髓瘤患者。近四分之三的患者至少有部分反应，约三分之一的患者完全缓解。总体而言，ide-cel CAR-T治疗可使患者无病情恶化中位数时间达8.8个月。接受最高CAR-T细胞剂量的患者缓解时间更长，平均超过了12个月。 

在中位数13.3个月的随访期间，94/128例患者（73％）治疗有效；42/128例（33％）完全缓解。33例患者中确认微小残留疾病（MRD）阴性状态，占全部128例患者中的26％，占完全缓解的42例患者中的79％。 

在128例患者中，常见的毒副性作用有中性粒细胞减少117例（91％）；贫血89例（70％）；血小板减少症81例（63％）。107例（84％）患者中发生了细胞因子释放综合征，其中7例（5％）的严重程度≥3级。神经毒性作用在23例患者中发生（18％），在4例患者中为3级（3％）；但无超过3级的神经毒性作用发生。

细胞动力学研究显示：CAR-T细胞输注后6个月时29/49例（59%）患者体内有CAR-T细胞存在，输注后12个月时，4/11例（36%）患者体内仍有CAR-T细胞存在。 

          Idecabtagene Vicleucel in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. N Engl J Med 2021;384:705-16