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一项失败但仍然具有科学价值的临床研究 精选

已有 2144 次阅读 2018-12-9 11:24 |系统分类:科普集锦


200697日,《新英格兰医学杂志》发表一项失败的I期临床研究结果(N Engl J Med 2006; 355: 1018-28)。灾难性的研究结果是研究人员事前不曾预料到的,要不然就不可能开展该项研究。我12年前阅读这篇报道时就深为震惊,此后在很多言及临床试验的场合都会提到这个例子,以此说明医学科研进步是多么不容易,需要很多人包括医生和病人付出努力和代价。

TGN1412是德国勃林格·殷格翰公司生产的抗CD28单克隆抗体。在前临床研究中,已经证实TGN1412能在体内激活和扩增Th2细胞以及调节性T细胞,并没有显现出明确的毒副作用和致炎效应。然而,在这一项I期临床研究中,6名健康成年志愿者接受一次静脉注射的TGN14120.1 mg90分钟后,全部出现严重的系统性全身炎症反应,表现为多种前炎细胞因子浓度骤然显著升高,并出现头痛、肌萎缩、恶心、腹泻、红斑、血管扩张以及血压下降等。全部受试者1216小时内出现肺部浸润和肺损伤、肾功能衰竭、弥漫性血管内凝血等危重状态,并于24小时内出现严重的淋巴细胞和单核细胞缺如。

所有的受试者被转入研究人员所在医院的ICU,接受心肺支持包括透析、大剂量糖皮质激素、以及抗白介素2受体拮抗抗体等综合治疗。2例受试者出现持久的心源性休克和急性呼吸窘迫综合症,他们分别在ICU住院了8天和16天。所幸,6名受试者最终都能成功抢救生还。

今天重提这个从临床的角度来说明显属于失败的研究,想以此说明对待医学研究需要有一个理性的态度。如果不分青红皂白将开展该项研究的医生视为“不人道”,拿病人当“耗子”来做实验,在媒体上炒作一番肯定可以在一部分人群中具有煽动作用,要激起滔天的怒潮是一件很容易做到的事情。不得不说,在科学人文素养尚未昌明到一定程度的时候,要开展这样的研究基本上是不可能的。

如果该研究不失败,并且能证明TGN1412取得预期的疗效,这就能给众多罹患重症免疫相关性疾病甚至恶性肿瘤患者带来更多的选择和更大的希望。很遗憾,不是所有的试验都能成功,更多的试验即使不招致灾难性后果,也不定取得预期的阳性研究结果。如果都如愿以偿,也就无所有试验不试验了。

2018124日,Lancet报道了一位接受来自死者的子宫移植的妇女成功受孕并产下一名健康婴儿,这也是一项具有一定风险的创新性研究。从研究的角度来说,这一项试验取得了空前的成功。

一项临床研究无论是成功还是失败,都是对医学科学进步的贡献,都有利于人类健康事业的整体提升。当然,进行医学研究最起码的要求是必须符合医学伦理学的原则和要求。



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