10多年前，神经外科领域有学者用胚胎干细胞治疗帕金森病，取得了一定效果，由于同时有许多患者几乎没有效果，没有人明白导致这种现象的原因，导致这一治疗方法被中断。

一方面多种干细胞临床研究相继开展，另一方面神经退行性疾病的治疗也缺乏理想手段，使科学家再次准备开展这一研究。参加该计划的多个研究小组组成一个工作组，制定了标准临床研究方法，以希望获得稳定统一的研究数据。

帕金森病患者主要是由于脑内多巴胺能神经元退化，而多巴胺能神经元是维持正常运动功能的关键，这种患者往往存在严重的运动平衡障碍问题。标准的治疗包括左旋多巴，这种药物能代替多巴胺发挥作用，但也存在副作用。细胞治疗的目的是用取自胚胎大脑或干细胞分化出多巴胺细胞补充丢失的神经元。

2003年，国际上就有学者用早期胚胎细胞开展这种临床研究，但由于对不稳定的结果无法提供合理解释而被迫中断研究。

英国剑桥大学神经病学家Roger Barker上月在伦敦组织了工作组筹备会，他说希望能避免重走老路。该工作组名称是“帕金森病研究者全球联盟Parkinson’s Disease GlobalForce”，包括准备开展这一临床研究的欧洲、美国和亚洲科学家。在这次会议上，科学家们交流分享了各自的看法和经验。

人类胎脑细胞移植的先驱是瑞典隆德大学，因为早在1987年这里就开展了这类研究。外科医生分离流产胎儿大脑脑干细胞，将这些细胞移植到患者的大脑纹状体内，纹状体是多巴胺神经，帕金森患者该脑区多巴胺含量下降。国际范围内，先后有100多名患者接受了这一治疗。结果是有些患者十分有效，但另外有许多患者完全无效，遗憾的是，不同学者采用的方法存在很大区别，无法分析到底为什么会出现这样的结果。

2006年，Barker和隆德大学神经科学家Anders Björklund一起对来自7家研究小组的原始数据进行评估，并对受试患者数据进行了回顾性分析。分析结果发现，年龄小病程短的患者有效率相对更高。患者去世后大脑解剖学分析结果显示，那些获得理想治疗效果的患者脑内至少有10万个来自胎儿大脑的多巴胺能神经元（铁证如山）。这相当于三个胎儿脑内多巴胺能神经元的数量（说明有增值）。

这些回顾性研究结果极大地鼓励了Barker和Björklund,等欧洲科学家，于是他们启动了一次新的胎儿多巴胺神经细胞移植的临床研究TRANSEURO，经费来自欧盟。研究将从英国、瑞典、法国和德国招募150名患者。第一个患者下月将在剑桥大学Addenbrooke医院进行移植手术。根据回顾性研究的结果，这次试验对象平均年龄为55岁，平均患病时间不超过4年，无左旋多巴诱发异动症。

从2003年后，干细胞生物学研究取得很大进展。多巴胺神经元现在可以用人类胚胎干细胞和诱导干细胞制造。干细胞比胚胎细胞的来源更加广泛，因为胚胎的来源困难，而且生物学差异比较大。

科学家现在已经掌握精确控制干细胞分化成多巴胺神经元的方法，这种细胞能满足帕金森病的治疗。虽然干细胞研究进展神速，但是临床研究只是刚刚起步。日本京都一项临床研究采用诱导干细胞，将计划在2年内开始实施。另外纽约和欧洲分别计划3-4年内开展相关临床研究。

帕金森病研究者全球联盟希望这种合作计划将能使治疗效果具有更强的可比性，成员之间将分享采集和移植细胞的方法、患者选择以及随访的标准。

他们将TRANSEURO作为探路者，威尔康奈尔医学中心神经病学家Claire Henchcliffe说，“我们不知道那种细胞最理想，但目前胚胎细胞是我们确定的金标准。”

隆德大学干细胞生物学家Malin Parmar认为，干细胞方法需要走更长的路才能取代胚胎细胞。这主要是因为胎脑已经存在接近成熟的多巴胺神经元，人类胚胎具有天然发育成所有类型细胞的能力。

http://www.nature.com/news/fetal-cell-revival-for-parkinson-s-1.15387