氢分子医学分享 http://blog.sciencenet.cn/u/孙学军 对氢气生物学效应感兴趣者。可合作研究:sunxjk@hotmail.com 微信 hydrogen_thinker

博文

干细胞基因治疗白质营养病变取得成功 精选

已有 6651 次阅读 2013-8-23 09:58 |个人分类:生活点滴|系统分类:科普集锦

今日《科学》报道,意大利科学家采用慢病毒进行造血干细胞基因治疗白质营养病变的I/II期临床试验获得成功。这是干细胞基因治疗领域的一个突破性进展。

过去这些学者曾经用动物实验证明这种方法有效,这次实验主要是针对早期患者的有效性和安全性开展I/II期临床试验,结果表明效果明显,而且可以安全使用,这一研究给这类疾病患者带来新的希望。

异染性脑白质营养不良是一种常染色体隐性遗传性疾病,为脑白质营养不良中的较常见类型,此病又称异染性白质脑病,是一种严重的神经退化性代谢病,是最常见的溶酶体病。该疾病的原因是由于芳基硫酸酯酶A(arylsulphatase AARSA)或神经鞘脂激活蛋白B(sphingolipidactivator protein BSAP-Bsaposin B)即脑硫脂激活蛋白的缺陷,使溶酶体内脑硫脂水解受阻,而沉积在中枢神经系统的白质、周围神经及肾、胆囊、肝等内脏组织,引起脑白质、周围神经脱髓鞘形成的进展性、退化性神经系统疾病。理论上,这种单基因疾病非常适合进行基因治疗。

研究针对3名有ARSA缺陷的患儿,采集患者的骨髓干细胞,通过慢病毒将目标基因转染到干细胞,然后把基因改造后的骨髓干细胞给患者移植,进行24个月的追踪研究,发现患者的脑损伤情况明显改善,观察期间甚至研究结束后1年没有发现任何患者病情加重的情况,脑脊液中ARSA的酶活性获得提高,血液样本证明在患者体内目标基因在多种血液细胞中稳定表达,也没有发现明显异常不良效应。

 http://www.sciencemag.org/content/341/6148/1233158



https://blog.sciencenet.cn/blog-41174-719078.html

上一篇:谈谈个性化治疗
下一篇:氢气对内毒素诱导的肝损伤的保护作用
收藏 IP: 223.166.125.*| 热度|

8 李东风 赵凤光 秦逸人 郑永军 唐凌峰 zhangling EroControl rosejump

该博文允许注册用户评论 请点击登录 评论 (5 个评论)

数据加载中...
扫一扫,分享此博文

Archiver|手机版|科学网 ( 京ICP备07017567号-12 )

GMT+8, 2024-3-19 10:51

Powered by ScienceNet.cn

Copyright © 2007- 中国科学报社

返回顶部