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CRISPR成功治疗3例遗传性疾病患者
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今天在欧洲血液学协会的一个虚拟会议上宣布了正在进行的试验的结果，这是第一次使用CRISPR治疗遗传性遗传病。两名β地中海贫血患者和一名镰状细胞病患者的骨髓干细胞经CRISPR基因编辑后，不再需要输血，而输血通常用于治疗这些遗传性疾病的严重形式。
β地中海贫血和镰状细胞是由影响血红蛋白的突变引起的疾病，血红蛋白是红细胞中携带氧气的蛋白质。严重者需要定期输血。
Three people with inherited diseases successfully treated with CRISPR
https://blog.sciencenet.cn/blog-39731-1237752.html
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