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利用基因编辑工具来预防遗传病的原则和策略(外一)

已有 1736 次阅读 2019-6-4 19:21 |个人分类:科学感想|系统分类:论文交流

今天发表在《自然医学》杂志上的一篇社论中,一位国际知名的胚胎学、Shoukhrat Mitalipov博士(OHSU胚胎细胞和基因治疗中心主任)和他的儿子提出了利用基因编辑工具来预防遗传病的原则和策略。

在去年世界上第一个基因编辑的婴儿在中国被发现后,在科学界受到了广泛谴责。作者们对最近呼吁暂停种系基因编辑的呼吁进行了回击。

尽管米塔利波夫认为中国的实验在科学上不成熟,在伦理上不负责任,但他说,种质基因疗法在预防遗传病方面具有巨大的前景。科学家们发现了超过10000个单一的基因突变,这些突变累积在全球数亿人身上,在许多情况下,它们的治疗方案极其昂贵、有限或不存在。

今天发表的观点为通过体外受精(IVF),对患者和家庭安全地进行种系基因治疗铺平了道路。


Germline gene therapy: Safety

https://www.sciencedaily.com/releases/2019/06/190603151709.htm‘


Journal Reference:

  1. Don P. Wolf, Paul A. Mitalipov, Shoukhrat M. Mitalipov. Principles of and strategies for germline gene therapyNature Medicine, 2019; DOI: 10.1038/s41591-019-0473-8

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贺建奎“基因编辑婴儿”或面临更高死亡风险


编辑双胞胎女孩基因组以使她们抵抗艾滋病毒的科学家可能无意中缩短了她们的预期寿命。根据6月3日发表在《自然医学》杂志上的一项研究,携带两份能防止艾滋病毒感染的CCR5基因残缺拷贝的人比携带至少一份有效拷贝的人在76岁之前死亡的可能性高出21%。


Gene edits to ‘CRISPR babies’ might have shortened their life expectancy

https://www.nature.com/articles/d41586-019-01739-w




https://blog.sciencenet.cn/blog-39731-1183081.html

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