科学家们已经开发出一种提高杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）患者CRISPR基因编辑效率的方法，这项研究可能对优化其他疾病的基因治疗有一定的意义。

这项发现源于美国德州大学西南分校的一项研究，在该项研究中，一种单切基因编辑技术（single-cut gene-editing technique）被用于小鼠和人类细胞，以纠正DMD的常见突变。DMD是一种由肌营养不良蛋白（一种对肌肉功能至关重要的蛋白质）丧失引起的致命疾病。

在测试这项技术的同时，科学家们发现，调整CRISPR基因编辑成分的剂量可以显著提高被编辑基因产生的肌营养不良蛋白的数量。他们进一步发现，根据DNA的哪一部分被编辑，组分的最佳比例发生变化。

Scientists find method to boost CRISPR efficiency

https://www.sciencedaily.com/releases/2019/03/190306171244.htm

1. Yi-Li Min, Hui Li, Cristina Rodriguez-Caycedo, Alex A. Mireault, Jian Huang, John M. Shelton, John R. McAnally, Leonela Amoasii, Pradeep P. A. Mammen, Rhonda Bassel-Duby, Eric N. Olson. CRISPR-Cas9 corrects Duchenne muscular dystrophy exon 44 deletion mutations in mice and human cells. Science Advances, March 6, 2019; DOI: 10.1126/sciadv.aav4324