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CRISPR的新型技术来实现长时间的体重控制

已有 1780 次阅读 2018-12-14 19:05 |个人分类:科学感想|系统分类:论文交流

虽然人类基因组包含两个拷贝,每个个体的每个基因,一个来自父母,科学家知道至少660个基因,其中只有一个拷贝的突变可以导致疾病,其中一些是毁灭性的。其中一种情况是严重肥胖,该研究的作者将其作为模型来开发治疗这些疾病的新方法。

单拷贝的SIM1或MC4R突变——两个对调节饥饿和饱腹感至关重要的基因——是严重肥胖个体中最常见的突变。当这些基因的两个拷贝都起作用时,人们通常能够控制他们的食物摄入量。但是突变可能使一个拷贝失去功能,迫使身体只依赖一个工作拷贝,而这个拷贝本身并不能充分发出饱足的信号,给受折磨的人留下不能吃饱的胃口。结果,他们无法控制食物摄取量,导致严重肥胖。但是CRISPR技术的最新进展可以提供解决方案。

CRISPRa(a for activation,a为激活)是在加州大学旧金山分校的细胞和分子药理学教授Jonathan Weissman的实验室里开发的,它不会切割基因组。它保留了CRISPR的引导系统,它可以被编程到特定的DNA序列上,但是用一个大小控制旋钮代替分子剪刀。当CRISPRa发现它的靶点时,它扩增了该基因的活性,但没有编辑。

认识到它的潜力,研究人员创建了CRISPRa系统,以调节SIM1或MC4R活性的序列为目标。他们利用病毒递送系统将这些CRISPRa构件引入小鼠大脑的饥饿控制区,这些饥饿控制区被基因工程改造成只具有一个功能拷贝的基因。

接受CRISPRa构件的小鼠比没有接受的小鼠产生更多的SIM1或MC4R。此外,数量与正常情况下具有两个工作拷贝这些基因的小鼠相当。最重要的是,增加的剂量足以防止小鼠变得肥胖。CRISPRa处理的小鼠比未处理的小鼠轻30%到40%。这种影响也是持久的。


CRISPR joins battle of the bulge, fights obesity without edits to genome

https://www.sciencedaily.com/releases/2018/12/181213142117.htm


  1. Navneet Matharu et al. CRISPR-mediated activation of a promoter or enhancer rescues obesity caused by haploinsufficiencyScience, 2018 DOI: 10.1126/science.aau0629





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