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美国监管机构已经批准了基于RNA干扰(RNAi)的第一种治疗方法,该技术可以用于沉默与疾病相关的特定基因。patisiran这种药物是一种能靶向损害心脏和神经功能的罕见疾病。
美国食品和药物管理局于8月10日宣布的批准是该领域一个具有里程碑意义的事件,该领域已经奋斗了近20年来证明其在临床治疗中的价值。研究人员20年前首次发现RNAi,激发了一种革命性的医学新方法的希望。然而,从那时起,一系列挫折降低了人们的期望。
Patisiran通过沉默一种叫做遗传性甲状旁腺素淀粉样变性的罕见疾病的基因来发挥功能。在这种疾病中,变性甲状腺素蛋白在体内积累,有时会损害心脏和神经功能。
该药的批准意味着药理学教科书需要重写,巴西利亚大学(University of Brasilia)RNAi研究所的Ricardo Titze-de-Almeida说。他说:“我们正在开创一个新的药理学小组。”“未来几年我们将有更多这样的药物。”
RNAi的进展也有助于开发基于流行技术CRISPR-CAS9的基因编辑疗法。该系统使用一种被称为Cas9的DNA切割蛋白,它被RNA分子引导到基因组中目标位点。
像之前的RNAi一样,CRISPR-CAS9已经成为遗传学实验室的常用工具。但它可能仍然面临着一条通往临床的艰难而漫长的道路。与普通药物非常相似,RNAi疗法会随着时间的推移而降解;然而,基因编辑却是是永久性的,这就增加了对安全性的担忧。