基于 CRISPR/Cas 系统发展而来的基因编辑技术已经对基础研究和疾病治疗造成了革命性的影响。本专刊聚焦于基因编辑工具在癌症研究和治疗中的应用，旨在探索新的方法来提高基因编辑工具体内递送的效率和特异性，并降低基因编辑的脱靶效应。同时，本专刊还期待通过DNA修复机制的基础研究，从而探究新方法来降低靶位点的非预期突变。

该研究领域的重要性

基因编辑可以靶向编辑细胞和组织的基因组DNA，其在基础研究以及疾病治疗中具有广阔的应用前景。基因编辑技术，尤其是基于CRISPR/Cas系统发展而来的基因编辑技术的快速发展，已经对基础研究和疾病治疗造成了革命性的影响。

但是，基因编辑的很多问题仍亟待解决，包括基因编辑工具的体内递送，脱靶效应以及不精确的靶位点编辑等。目前，在基因编辑工具的体内递送方面，常用的递送工具包括病毒载体、阳离子脂质体、阳离子多聚物和脂纳米颗粒等。但是，以上工具还无法满足临床转化的高效、特异地递送到特定组织和器官的需求。同时，脱靶效应可能导致基因组其他位置被编辑，这也是限制基因编辑临床转化的瓶颈之一。

通过优化基因编辑工具、控制基因编辑工具的表达时长和改变基因编辑工具的导入形式等方法，基因编辑工具的特异性已经得到了一定的提升。但是，如何才能在保证靶位点编辑效率的前提下降低脱靶效应？这一问题仍需进一步探究。此外，靶位点编辑也常会出现一些非预期突变，比如大片段丢失、基因组重排以及旁观者突变效应等，而这是限制基因编辑临床转化的又一瓶颈。

针对以上三个问题，本专刊旨在探索新的方法来提高基因编辑工具体内递送的效率和特异性，并降低基因编辑的脱靶效应。同时，本专刊还期待通过DNA修复机制的基础研究，从而探究新方法来降低靶位点的非预期突变。

在基因编辑的应用方面，本专刊聚焦于基因编辑工具在癌症研究和治疗中的应用。肿瘤耐药是癌症治疗的一大挑战，所以急需开发新的癌症治疗方法。利用CRISPR文库进行筛选，不但可以阐明肿瘤发生发展的生物学机理，还可以发现新的治疗靶点。同时，通过在体基因编辑还可以直接抑制肿瘤生长，从而治疗癌症。此外，利用基因编辑技术改造免疫细胞，并将改造后的免疫细胞回输给患者还可以进一步提高肿瘤免疫治疗的效力。所以，基因编辑在癌症研究和治疗中具有巨大潜力。

该研究领域的发展趋势

目前国内的研究主要集中在基因编辑工具的改良和应用方面，在新型CRISPR/Cas系统的挖掘和基因编辑脱靶检测技术的开发方面也有很多优秀的研究成果。长远来看，有很多研究方向值得关注，包括基于新系统的基因编辑新技术的开发、基因编辑工具递送新方法的开发、可控基因编辑工具的开发、基因编辑治疗疾病的长期有效性和安全性等。

征稿信息

本专刊仅接受简短的研究报告、研究文章和综述文章三类稿件。

投稿范围涵盖以下五个方面：

• 基因编辑工具在体递送新方法的研究。

• 基因编辑工具脱靶效应检测新方法或降低脱靶效应新方法的研究。

• 可控基因编辑工具的开发及其在体内基因编辑治疗中的应用。

• 通过调节DNA修复通路降低靶位点的非预期突变。

• 基因编辑在癌症研究和治疗中的应用。

文稿应具有科学性、创新性、实用性，论点明确，资料可靠，文字精炼，层次清楚，数据准确，通过完全公开、公正、严格的同行评审后在线发表。文章一经上线，即可被引用。

此前沿专刊发布在：

• Frontiers in Cell and Developmental Biology 

  (IF：5.201 / CiteScore: 5.8)

此专刊仍接受投稿，截稿时间：

• Abstract - 2021 年 08 月 15 日
  

• Manuscript - 2022 年 01 月 12 日
  

关于更多此前沿专刊的详细信息及投稿方式，请点击链接查看：https://is.gd/jPNsOo

客座主编团队

客座主编对于前沿专刊模式的看法：

这种专刊形式非常好，可以发动本领域专家，借助专家的力量来提高稿件的质和量，提升杂志的影响力。同时，也可以帮助客座编辑扩大在领域内的影响力。

原文内容整理自梁普平副教授的文字采访