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耶鲁大学陈斯迪团队推出CRISPR Prime Editing系统pegRNA设计的全自动算法

已有 748 次阅读 2020-9-29 10:57 |个人分类:小柯生命|系统分类:论文交流

CRISPR基因编辑系统技术为DNA修改和基因治疗提供了一种强大的工具,并且在许多遗传疾病的治疗方面显示出巨大的潜力。然而,CRISPR编辑技术的临床应用仍然存在一些严峻的挑战,其中最大的问题就是CRISPR脱靶问题,如何让其高精度、高效率地修复靶基因是目前研究的焦点之一。

 

CRISPR prime editing (CRISPR-PE) 精准编辑系统的出现,为解决上述问题提供了令人兴奋的新途径。CRISPR-PE编辑系统是David Liu等在2019年发明的一种可以被视为“搜索和替换”基因组编辑系统,类似于在计算机上编辑文本文档。这就意味着CRISPR-PE编辑系统具有高度的灵活性,可以进行任何需要的编辑,而且脱靶风险小。

 

然而,CRISPR-PE编辑系统在应用中面临的一个现实问题是,其靶向载体guide RNAs(即pegRNAs)的设计非常复杂而且耗时。与用于标准CRISPR系统的gRNA相比,CRISPR-PE编辑系统的pegRNA具有多个组件,而且在每个特定的编辑中都需要仔细的定制它们。

 


针对这一问题,美国耶鲁大学陈斯迪教授课题组开发了一种应用于CRISPR-PE编辑系统pegRNA设计的系统。


北京时间2020年9月28日晚23时,相关论文以“pegFinder: A pegRNA designer for CRISPR prime editing”为题发表在《自然-生物医学工程》上。


 


在此工作中,研究生Ryan Chow,Jennifer Chen和Johanna Shen等 开发了pegRNA寻找与设计的全自动算法。此算法可以根据基因组目标位点和想要特定定点编辑的突变自动设计出多个pegRNA并且提供优先级排列。此算法可用于二代(PE2)或三代(PE3)prime editing精准编辑的pegRNA设计,并且可扩展至多个不同的Cas9 PAM变体。F58CDC54-62D7-4831-A799-7CFAFD86FF0A.png

研究者以此算法为核心创建了一个可以用于简单、快速设计pegRNA的网站,称为pegFinder。pegFinder可以帮助研究人员更加便捷地设计出CRISPR prime editing编辑系统的pegRNA,进而推动遗传疾病新疗法的开发。


pegFinder在线服务器网站为:http://pegfinder.sidichenlab.org/ 。

 

相关论文信息:

https://doi.org/10.1038/s41551-020-00622-8





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