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FDA批准的干细胞和其他基因治疗方法

已有 1333 次阅读 2021-9-23 12:39 |个人分类:干细胞与再生医学|系统分类:观点评述

    得到美国FDA 批准可以在临床使用的干细胞疗法究竟有哪些?这是许多专业人员和患者经常问到的问题,但是,很少见到总结完整的准确清单。总的答案是FDA已批准了基于脐带血造血干细胞移植对某些癌症或免疫疾病的疗法。造血干细胞移植实际上已经存在几十年了,有条件的医学院附属医院和有规模的学术医院血液科都在开展这项治疗,是相对成熟的干细胞治疗方法,也是迄今为止最成功的干细胞的临床应用。其中最先在临床上使用的是骨髓移植,虽然事实上当时并未经过正式的批准过程,但其在临床的普遍使用,实际上已等同为一种批准的疗法。目前还没有其他批准的真正意义上的干细胞疗法。然而,虽然与干细胞治疗无直接关系,不是一个范畴,但是以细胞治疗作为总体范围来看,已有其他细胞疗法获得FDA的批准。

   加州大学戴维斯分校的Knoepfler教授总结了截止到2021年2月之前的FDA正式批准的细胞和基因治疗产品(Approved Cellular and Gene Therapy Products)。这里归纳列入短表。目前许多临床试验正在进行,希望和推测未来的5-10年内将会有个更长的列表。下边是归纳的被FDA批准的生物治疗产品。

· ALLOCORD(Cord Blood  HPC ,脐带血造血祖细胞 ),SSM Cardinal Glennon 儿童医疗中心。用于不相关供者造血祖细胞移植,结合相应造血和免疫重建的预处理治疗方案,用于某些造血系统疾病的患者。这是一种脐带血产品,可以以类似骨髓移植的方式使用。

· BREYANZI(Juno Therapeutics,Inc.产品)一种CAR-T细胞疗法,适用于对至少2 种其他疗法无效的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。

· CLEVECORD(Cord Blood  HPC,脐带血造血祖细胞),克利夫兰脐带血中心。与ALLOCORD类似。

· Ducord(Cord Blood HPC,脐带血造血祖细胞 ),杜克医学院,与ALLOCORD类似。

· GINTUITOrganogenesis产品 是一种用牛胶原制备的细胞支架用来培养异体角质细胞和成纤维细胞用于局部(非浸入式)手术创建的血管伤口床,用于治疗成人的粘膜牙龈疾病包括牙龈萎缩这种产品是无细胞支架。

· HEMACORD(Cord Blood HPC,脐带血造血祖细胞),纽约血液中心。ALLOCORD产品类似。 

· Cord Blood HPC 脐带血造血祖细胞,临床免疫实验室,科罗拉多大学脐血库。与ALLOCORD产品类似。

· Cord Blood HPC 脐带血造血祖细胞-MD安德森脐血库,MD安德森脐带血库。与ALLOCORD产品类似。

· Cord Blood HPC 脐带血造血祖细胞-LifeSouth,LifeSouth 社区血液中心 Inc.与ALLOCORD产品类似。

· Cord Blood HPC脐带血造血祖细胞-Bloodworks,Bloodworks 与ALLOCORD产品类似。

· IMLYGICtalimogene laherparepvec),BioVex-Amgen子公司。一种溶瘤基因治疗产品用于治疗黑色素瘤。

· KYMRIAH(tisagenlecleucel),诺华产品CAR-T细胞疗法用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)。

· LAVIV (Azficel-T),Fibrocall Technologies。一种自体细胞产品,用于治疗老年性中重度鼻唇沟皱褶

· LUXTURNA,Spark Therapeutics产品。是一种用于治疗先天性黑蒙症(Leber congenital amaurosis)的基因治疗产品,先天性黑蒙症是一种严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失,导致婴幼儿先天性失明,是一种影响视网膜并导致从小视力丧失的眼部疾病。

· MACI,Vericel产品。一种用于治疗受损软骨的自体细胞疗法猪胶原膜上培养自体软骨细胞

· PROVENGE (sipuleucel-T), Dendreon Corp产品. FDA首次批准的治疗性癌症疫苗,也仍然是目前唯一被批准上市的治疗性癌症疫苗。是针对前列腺癌的免疫疗法。

· TECARTUS(brexucabtagene autoleucel),Kite Pharma产品。一种用于治疗成人复发/难治性套细胞淋巴瘤(r/r MCL)的CAR-T疗法。

· YESCARTA(axicabtagene ciloleucel),也是Kite PharmaCAR-T产品。用于对其他疗法无效弥漫B细胞淋巴瘤。

· ZOLGENSMA(onasemnogene abeparvovec-xioi),AveXis产品。也称为 Nusinersen,这是一种与 Spinraza 有关的药物。作为反义寡核苷酸疗法是第一个被批准用于脊髓性肌萎缩症 spinal muscular atrophy SMA基因治疗 

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   造血干细胞移植在临床上已经应用几十年来,脐带血干细胞是许多种类造血干细胞中的一种,也是比较成熟的干细胞技术,是FDA批准的最早临床应用的干细胞产品。目前还没批准其他种类的干细胞治疗,这种情况是国内宣传干细胞的所不乐看到的。另一类FDA近年批准的细胞治疗产品,是针对B细胞恶性肿瘤的CART技术,CART对B细胞肿瘤有显著的疗效。从这些被批准的疗法来看,FDA还是比较严格和实事求是的。

   采集骨髓和采集外周血造血干细胞与脐带血干细胞都广泛用于临床,美国较大的学术医院都有这项治疗,而且前两者并未经FDA的批准程序。可能是医院自己有能力建立整个体系,也没有产品商业化的打算,或者是早期FDA还没有对生物治疗有明确规范造成的结果。

   对于国内FDA而言与美国的情况非常类似,批准的干细胞临床治疗,至少目前还没有听说,也可能是我孤陋寡闻了。严格的规范和管理对保护患者来说是至关重要的。FDA现在把干细胞产品归为药物范畴,显然是加强了管理。FDA对药物的管理和规范早已经形成了一整套规则。看来,某种干细胞产品通过申报,I,II,III临床试验到获批,应该至少需要数年甚至10年的时间。不知道我的认识是否正确。这些具体细节可能是许多干细胞从业人员没有认真考虑的。现在的干细胞诊所和公司,无论在美国或国内,可以说过江之鲫。而实际上对于那些,不是只想在大潮中捞点快钱,而是认真想做好干细胞事业,且有所成就的有识之士来说,的确面对的是一个漫长和艰辛的路程。    




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