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美国精准医疗白血病

已有 1759 次阅读 2016-2-29 21:44 |个人分类:精准医学|系统分类:科研笔记


2016年2月分,北京昂科乐医疗科技中心董事长许培扬一行四人在美国波士顿、纽约、华盛顿、费城进行医疗考察访问。美国的精准医疗技术和精准医学研究是考察的重点项目之一。

考察访问的医疗机构比较多,也谈了一些合作项目。

在美国一个月写了70多篇旅游日记和博文与大家分享 http://blog.sciencenet.cn/home.php?mod=space&uid=280034&do=blog&classid=160822&view=me&from=space

哈佛医学院麻省总医院的癌症精准医疗

http://blog.sciencenet.cn/blog-280034-954166.html

许培扬  精准医学博文80多篇 http://blog.sciencenet.cn/home.php?mod=space&uid=280034&do=blog&view=me&classid=168837&from=space&page=1

精准医学国际研究论文分析报告 http://blog.sciencenet.cn/blog-280034-877856.html

检索策略"individualized medicine"[MeSH Terms] OR ("individualized"[All Fields] AND "medicine"[All Fields]) OR "individualized medicine"[All Fields] OR ("personalized"[All Fields] AND "medicine"[All Fields]) OR "personalized medicine"[All Fields]

精准医学美国在研项目(64项)

详细分析和项目 https://vsearch.nlm.nih.gov/vivisimo/cgi-bin/query-meta?&v:project=hsrProj&query=personalized%20medicine&binning-state=status%3d%3dOngoing&


精准医疗

当细胞变成活的药物

临床试验在美国,21岁的怀特,一位两次复发B淋巴细胞白血病的患者这样回忆到他的经历: “医生关于细胞疗法的描述给了我很大希望,感觉会有奇迹发生。我没有犹豫就签了临床试验的知情同意书,但是没有告诉任何亲朋好友。” 妈妈曾经发短信问我“孩子在哪?还好吗” 经过几天内心的挣扎,怀特还是决定告诉妈妈,准备接受一项临床试验。成功结果“我所知道的是医生首先需要给我做2小时的T细胞采集和分离,然后细胞会送到实验室里通过病毒的方法插入DNA片段进行改造.”两个星期后,他接受了第一次治疗,10多分钟的细胞回输过程,比起痛苦的放化疗来说轻松许多。起初什么感觉都没有,然后就是随之而来的“细胞因子释放”症状 ,这代表着T细胞在持续作用。主治医生则一直持续的监测着怀特发烧的状况。 “医生护士都在激励我从高烧中醒来,“加油,喊我们的名字” 怀特说到,“两周后,感觉身体像从重感冒中恢复过来,在ICU病房里意识恢复后,就听见医生笑着对我说,他们在我体内已经检测不到癌细胞了!”
下图为纪念斯隆-凯特琳癌症中心癌症中心在使用GE的Xuri W25为患者制备CAR-T细胞

Car-T效果
初见端倪Car-T细胞疗法由于近两年显著的临床疗效备受国内外关注,当细胞变成“活的”药物,我们所需要考虑的问题则更多。在安全方面的问题,例如:细胞因子风暴、靶向/脱靶毒性、神经毒性等。通过不断的技术改进,这些问题最终都可能被克服。例如最初的细胞因子风暴,诺华的CTL019临床上使用IL-6受体拮抗药物tocilizumab即可缓解症状。目前CAR-T疗法在技术上面临的问题主要是如何降低复发率和对治疗流程进行标准化。
治疗流程的标准化病人自身差异性CAR-T作为一种个性化治疗,需要对每个病人进行特定的治疗,因此其治疗成本相对较高和疗效存在个体化差异,可能在某些患者身上能够发生奇迹,而在另一些患者身上却毫无反应Car-T细胞培养中的差异性由于来自不同的病人,每批 T 细胞的质量可能参差不齐,其他科学和生产变量(嵌入外来 DNA 所用的载体、细胞培养技术、运输及回输到患者体内的时机、选择的化疗方案)均会使结果难以预料。
养Car-T找GECarl June的团队在研发早期就遇到了这样的问题,(Science发表的文章“The Dizzying Journey to a New Cancer Arsenal”记录了Carl June及其团队在CAR-T研发过程中遇到的不可控因素。Science.2013. 340.1514-1518)。 这也是为什么他们首选GE的XuriW5/25自动化反应器培养Car-T细胞,来排除人为细胞培养操作对治疗效果的影响,进而去验证试验的其他方面来优化治疗流程。 可以说,如何将CAR-T治疗流程标准化是未来这种疗法是否能够进入临床造福患者的首要任务。本文拒绝未经授权的转载


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