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局部基因疗法解救了“无药可治”的患者
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患有大疱性营养不良性表皮松解症(dystrophy epidermolysis bullosa)的人通常会有持续数年或数十年的大开放性伤口。这是一种非常痛苦的疾病，对它的医学治疗主要局限于姑息治疗。
现在，斯坦福大学医学院开发的一种基因治疗凝胶的双盲、安慰剂对照临床试验显示，31名患者的伤口愈合得到了改善，其中19人年龄在18岁或以下。这种凝胶是在更换绷带时涂抹在皮肤上的，在每周涂抹6个月后，67%的伤口完全愈合，而使用安慰剂的伤口只有22%完全愈合。
22岁的试验参与者文森佐·马斯科利说:“4个月后，我看到背上20年的大伤口有所好转。六个月后，伤口完全愈合，疼痛减轻了很多。”
https://www.ebiotrade.com/newsf/2022-12/20221221065701517.htm
http://www.pubmedplus.cn/P/SearchQuickResult?wd=71f1a303-37b2-4a62-ac71-88cabbced5cc
| 01. | 2022 | 3 篇 | 4.225% |
| 02. | 2021 | 5 篇 | 7.042% |
| 03. | 2020 | 2 篇 | 2.817% |
| 04. | 2019 | 5 篇 | 7.042% |
| 05. | 2018 | 2 篇 | 2.817% |
| 06. | 2017 | 3 篇 | 4.225% |
| 07. | 2016 | 7 篇 | 9.859% |
| 08. | 2015 | 5 篇 | 7.042% |
| 09. | 2014 | 6 篇 | 8.451% |
| 10. | 2013 | 3 篇 | 4.225% |
| 01. | j invest dermatol | 18 篇 | 25.352% |
| 02. | exp dermatol | 4 篇 | 5.634% |
| 03. | mol ther | 4 篇 | 5.634% |
| 04. | hum gene ther | 3 篇 | 4.225% |
| 05. | br j dermatol | 2 篇 | 2.817% |
| 06. | embo mol med | 2 篇 | 2.817% |
| 07. | int j mol sci | 2 篇 | 2.817% |
| 08. | jci insight | 2 篇 | 2.817% |
| 09. | nat med | 2 篇 | 2.817% |
| 10. | sci transl med | 2 篇 | 2.817% |
| 01. | 美国 | 24 篇 | 33.803% |
| 02. | 德国 | 9 篇 | 12.676% |
| 03. | 奥地利 | 8 篇 | 11.268% |
| 04. | 法国 | 8 篇 | 11.268% |
| 05. | 西班牙 | 8 篇 | 11.268% |
| 06. | 中国 | 7 篇 | 9.859% |
| 07. | 爱尔兰 | 7 篇 | 9.859% |
| 08. | 日本 | 5 篇 | 7.042% |
| 09. | 荷兰 | 3 篇 | 4.225% |
| 10. | 意大利 | 3 篇 | 4.225% |
| 01. | 中国北京 | 1 篇 | 1.408% |
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| 01. | Epidermolysis Bullosa Dystrophica | 71 篇 | 100.000% |
| 02. | Genetic Therapy | 71 篇 | 100.000% |
| 03. | Humans | 65 篇 | 91.549% |
| 04. | Collagen Type VII | 51 篇 | 71.831% |
| 05. | Animals | 45 篇 | 63.380% |
| 06. | Mice | 29 篇 | 40.845% |
| 07. | Keratinocytes | 26 篇 | 36.620% |
| 08. | Fibroblasts | 23 篇 | 32.394% |
| 09. | Mutation | 22 篇 | 30.986% |
| 10. | Skin | 21 篇 | 29.577% |
https://blog.sciencenet.cn/blog-280034-1368766.html
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