2-羟丙基-β-环糊精是目前临床和药理实验研究最多、安全数据收集最完全的环糊精衍生物,主要用于增加难溶性药物的水溶性,增加药物稳定性和提高生物利用度及降低药物毒副作用。但是近期美国德克萨斯大学西南医学中心的Professor of internal medicine John M. Dietschy and coworkers at the University of Texas Southwestern Medical Center now find that when NPC mice are injected with 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin, they process cholesterol normally and their health improves ( Proc. Natl. Acad. Sci. USA , DOI: 10.1073/pnas.0810895106).内科教授John M. Dietschy和同事通过小鼠实验发现,2-羟丙基-β-环糊精很可能有望使一种罕见的儿童机能紊乱性致命疾病尼曼一匹克C型病(Niemann-Pick C,简称NPC,全世界约有500例患者)发生逆转。当给NPC小鼠注射2 -羟丙基- β -环糊精后,不仅使胆固醇水平降到正常范围之内,而且改善了肝功能,降低神经退行性病变,并大大延长了寿命。